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Des cellules souches lauréates du concours national d’aide à la création d’entreprises de technologies innovantes

Les travaux de recherche développés au sein de l’Unité INRA/Oniris  PAnTher*  ont permis de construire le projet MuStem Ther de création d’entreprise dédiée au développement thérapeutique. Lauréat de la 16ème édition du concours national d’aide à la création d’entreprises de technologies innovantes dans la catégorie « projets en émergence », il repose sur l’exploitation de cellules souches adultes pour les patients atteints d’affection musculaire.

I-Lab logo. © I-Lab
Mis à jour le 06/01/2017
Publié le 15/09/2014

La dystrophie musculaire de Duchenne : une maladie génétique qui affecte l’ensemble des muscles de l’organisme

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) représente la forme la plus fréquente des dystrophies musculaires en concernant un garçon nouveau-né sur 3 500. Cette maladie est liée à la présence de mutations dans un gène positionné sur le chromosome X, ce qui explique l’atteinte quasi exclusive des garçons. Ce gène code la dystrophine, une protéine spécifique de la membrane des fibres musculaires : son altération entraine une fragilité membranaire conduisant à la dégénérescence des fibres et à une atrophie musculaire. La dégradation progressive et irréversible des muscles au cours de la maladie, notamment cardiaques et respiratoires, conduit au décès vers 30 ans de la majorité des patients atteints de DMD.

Des approches thérapeutiques multiples

Plusieurs approches thérapeutiques sont actuellement développées pour traiter la maladie. Certaines reposent sur le traitement des symptômes, d’autres, plus ambitieuses, sur le traitement au niveau cellulaire de l’origine et/ou des conséquences de la maladie. Parmi ces dernières la thérapie génique et la thérapie cellulaire font l’objet de récents travaux de recherche. Elles consistent à remplacer in situ soit le gène défectueux par une copie du gène normal, soit les cellules déficientes ou disparues par des cellules saines. C’est dans cette dernière voie de recherche que s’est engagé le Dr Karl ROUGER de l’Unité INRA/Oniris PAnTher avec ses collaborateurs.

Les cellules MuStem : des candidates pour la thérapie cellulaire des myopathies

Le Dr Karl ROUGER et ses collaborateurs ont initialement isolé une population marginale de cellules souches dérivées du muscle chez la dinde qui seraient susceptibles d’intervenir efficacement dans la myogenèse : elles se reproduisent facilement en grande quantité et seraient capables d’induire la formation de nouvelles fibres musculaires positives pour la dystrophine, la protéine déficiente chez les patients atteints de DMD. Cette population de cellules souches, nommées cellules MuStem par les chercheurs, a également été isolée par leur soin chez le chien.

La preuve du concept de l’efficacité des cellules MuStem

Le potentiel thérapeutique de ces cellules MuStem a été évalué chez le modèle canin de la DMD, modèle actuellement le plus pertinent de la pathologie humaine sur les plans clinique et tissulaire. Les chercheurs ont ainsi démontré la capacité des cellules MuStem à participer à la régénération musculaire et à restaurer l’expression de la dystrophine par la voie intramusculaire chez le chien. L’efficacité des cellules MuStem a de même été démontrée par voie systémique (voie intra-artérielle) : la capacité locomotrice observée chez les chiens malades transplantés et immunosupprimés s’élève à 80 % de la capacité locomotrice des chiens sains, cinq ans après la fin du protocole d’administration systémique, sans effet secondaire. Celle des chiens malades non traités âgés de six mois représente 30 % de la capacité locomotrice des chiens sains : ils décèdent dans leur 1ère année de vie.

Le projet de création d’entreprise : une thérapie innovante pour les maladies musculaires

Le projet de création d’entreprise MuStemTher primé le 1er juillet 2014 est basé sur la délivrance de cellules MuStem aux patients atteints de dystrophie musculaire. Porté par le Dr Karl ROUGER il comporte les approches innovantes suivantes : procédé d’isolement de cellules souches adultes breveté, préparation ex vivo des lots de cellules thérapeutiques, administration systémique par voie sanguine. Les activités actuelles de R&D portent sur l’application de la thérapie MuStem à l’Homme : simplification du protocole d’administration, production en grade clinique des lots cellulaires, immunologie associée à la transplantation des cellules MuStem, etc…

* Unité Mixte de Recherche Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux, INRA/Oniris, Centre de Nantes

Contact(s)
Contact(s) scientifique(s) :

  • Karl ROUGER UMR Physiopathologie Animale et bioThérapie du muscle et du système nerveux
Département(s) associé(s) :
Santé animale
Centre(s) associé(s) :
Pays de la Loire

En savoir plus

Karl Rouger, Thibaut Larcher, Laurence Dubreil, Jack-Yves Deschamps, Caroline Le Guiner, Gregory Jouvion, Bruno Delorme, Blandine Lieubeau, Marine Carlus, Benoît Fornasari, Marine Theret, Priscilla Orlando, Mireille Ledevin, Céline Zuber, Isabelle Leroux, Stéphane Deleau, Lydie Guigand, Isabelle Testault, Elisabeth Le Rumeur, Marc Fiszman, and Yan Chérel.

Systemic delivery of allogenic Muscle Stem (MuStem) cells induces long-term muscle repair and clinical efficacy in Duchenne Muscular Dystrophy dogs.
Am J Pathol, 179 : 2501-2518,2011.

Karl Rouger and Yan Chérel. Method for isolating Stem cells and their use in cell therapy, demande de brevet US, n° 61/659,538